Vid Alzheimer´s Association´s stora konferens i Toronto i slutet av juli fick en läkemedelsstudie särskild uppmärksamhet. Det handlade om en fas3-studie, som är den sista prövningen innan ett preparat kan godkännas och lanseras på marknaden. Det unika var inte studiens resultat, som tyvärr blev negativt, utan dess inriktning mot tau.
Tau är ett protein som sedan länge är känt för forskarna. Vid Alzheimers sjukdom klibbar tau ihop sig i små nystan – neurofibriller – inne i hjärnans nervceller som då slutar fungera som de ska. Uppkomsten av neurofibriller och plack, som bildas mellan nervcellerna, utgör de mikroskopiskt synbarliga tecknen på Alzheimers sjukdom.
Arbetet med att utveckla effektiva läkemedel mot alzheimer har främst varit koncentrerat på beta-amyloid, proteinet som bildar placken. Men i fas3-studien som presenterades i Toronto prövades ett preparat (LMTM) som, enligt läkemedelsbolaget TauRx, ska förhindra att tauproteinet klumpar ihop sig. I studien ingick 891 personer, med mild till medelsvår demens, som under 15 månader fick antingen olika doser av LMTM eller sockerpiller (placebo).
Dessvärre grusades förhoppningarna om ett nytt läkemedel mot alzheimer även denna gång. Något signifikant samband mellan LMTM och minnesfunktion samt förmåga att klara vardagliga aktiviteter kunde inte observeras. TauRx redovisade dock en delanalys som var mer positiv.
I den fokuserade man på de 136 deltagare som inte tog symptomlindrande läkemedel mot alzheimer, t ex kolinesterashämmare. Bland dem uppvisade de som behandlades med LMTM en i stort sett oförändrad minnes- och aktivitetsförmåga, i kontrast till placebogruppen som försämrades något. Även bilder med magnetkamera pekade på att LMTM kunde ha positiva effekter, något som läkemedelsbolaget gick ut med i ett pressmeddelande.
Det uppmärksammades av flera tunga internationella medier, bl a The Times och New Scientist, som beskrev de nya rönen som ett mindre genombrott. Men det var innan TauRx:s analys hade presenterats för deltagarna vid Torontokonferensen.
Agneta Nordberg, professor vid Karolinska Institutet, var bara en av alla forskare på plats som menade att TauRx drar alldeles alltför stora växlar på delstudien. Hon pekar på den intressekonflikt som finns mellan läkemedelsbolag och forskare. Företagen satsar enorma penningsummor på denna typ av studier, och har en tendens att göra mer välvilliga tolkningar av resultaten, medan forskarna ser dem ur mer strikt vetenskaplig synvinkel.
Agneta Nordberg ser många svagheter i den analys som TauRx gör, förutom att den bygger på så få deltagare.
– Det kan till exempel vara så att orsaken till att deltagare inte tar symptomlindrande läkemedel mot Alzheimers sjukdom är att de faktiskt inte har alzheimer. Den bristfälliga diagnostisken är ett stort problem för alla studier inom detta område, säge hon.
Forskningen kring alzheimerdiagnostik är annars ett område som tagit rejäla kliv på senare år, något som på sikt kan ge mer tillförlitliga studier. Agneta Nordberg betonar även att ”tauspåret” kan vara en framkomlig väg och att det pågår andra taustudier som dock inte kommit lika långt. Läkemedelsföretaget TauRx uppger att nya data om LMTM kommer att publiceras längre fram.
Magnus Westlander
Läs mer om studien i Alzforum (nytt fönster)